“30여년간 쌓아온 신약개발 경험을 기반으로 글로벌 넘버원 섬유증 치료제 전문기업으로 성장하겠다.”

넥스트젠바이오사이언스 이봉용 대표<사진>는 최근 약업신문과 만난 자리에서 “회사를 설립하면서 최근 면역항암제가 각광을 받고 있는데 이후 차세대 질환이 무엇일까에 대해 고민을 많이 했다”고 말문을 열었다.

이봉용 대표는 “섬유증은 고령화시대에 치료적 니즈가 높은 질환이고, 다국적사들이 관심은 많은데 치료제가 없다고 판단해 섬유증 치료제 개발에 집중하기로 했다”고 밝혔다.

이 대표는 “대학 등에서 확보한 선도물질에 대해 화합물, 적응증, 제형 측면에서 최적화를 진행하고 있다. 이를 기반으로 틈새질환 공략을 통해 조기에 임상적 유효성을 확보하고, 빠르게 라이선싱 아웃을 할 수 있는 사업모델을 추진하고 있다”고 밝혔다.

또한 “섬유증 치료제 프로젝트를 계속 도출하는 지속가능성(sustainability)을 확보하기 위해 고유의 단백질 분해 기술인 ‘NEXTAC’과 임상적 유의성이 높이는 ‘3D-오가노이드’ 기술을 구축 중이다. 올해가 지나면 두 기술이 완성될 것”이라고 말했다.

이 대표는 “처음부터 여러 대학 및 병원과 콜라보레이션 형태로 오픈 이노베이션을 적극 추진하고 있다”며 “현재 프로젝트는 안과성 섬유증인 황반변성과 당뇨병성 망막병증, 국소성 섬유증인 방사선 섬유증, 전신성 섬유증인 비알콜성 섬유증과 특발성 폐섬유증 치료제 등 퍼스트 인 클래스를 주로 개발하고 있다”고 설명했다.

넥스트젠바이오사이언스는 이를 위해 CORE-NEXT 전략을 구사하고 있다.

이중 ‘CO’는 섬유증에 집중하고(Concentrated), 단백질 분해기술과 3D-오가노이드를 이용해 지속적으로 선도물질을 도출하며(Continued Leads), 임상 유효성이 높은 연계 평가(Connected)를 하겠다는 것이다.

또한 ‘R(Right)’은 화합물, 효능모델, 제형을 최적화하겠다는 것이고, ‘E(Early)’는 빠르게 후보물질을 발굴하고, 신속하게 임상 유효성을 입증해 허가를 받겠다는 전략이다.

이봉용 대표는 “빠른 허가를 위해 대형 질환이 아닌 틈새 질환 적응증으로 먼저 접근할 계획이다. 방사선 섬유증이 그것”이라며 “이 질환에 대한 임상적 유효성을 확보하고, 이어 비알콜성 지방간이나 특발성 폐섬유증 등으로 적응증을 확장해 나갈 계획”이라고 밝혔다.

이 대표는 “최근 섬유증 치료신약 개발은 특발성폐섬유증, 비알콜성지방간에 집중하는 경향이 있다. 이 질환은 여러 가지 경로로 질환이 유발돼 다양한 기전의 치료제를 필요로 한다”며 “이에 넥스트젠은 조직학적으로 개선이 되면서 복합이 용이한 소분자 치료제 개발을 목표로 하고 있다”고 설명했다.

넥스트젠바이오사이언스는 올해 황반변성 치료제과 방사선섬유증 치료제에 대한 비임상시험을 진행할 예정으로 이를 위해 최근 시리즈 A 유치를 완료했다.

황반변성 치료제(NXC1310)의 경우 올해 비임상시험에 이어 내년 2분기 임상 1상/2a상을 추진할 예정이다. NXC1310는 황반변성 요인인 신생혈관 생성 특이적 타깃에 선택적으로 작용하는 소분자 저해제로 항체치료제와 동일 수준의 치료 효과를 발현할 것으로 기대하고 있다. 특히 점안제 제형으로 개발해 투약편리성을 향상시킬 계획이다.

방사선 섬유증 치료제(MXC1736)는 섬유화 단계 주요 매개체인 ceremide의 유사물질로 섬유화세포로 전환을 억제한다. NXC1736도 올해 비임상시험에 이어 내년 2분기 임상 1상을 추진할 예정이다.

이 대표는 “2021년 두 후보물질의 임상 2상 진행 시점에서 안전성 및 유효성 자료를 바탕으로 전략적 파트너십이나 기술수출이 가능할 것으로 기대하고 있다. 이를 기반으로 2024년 기술특례상장을 추진할 계획”이라고 밝혔다.

끝으로 이봉용 대표는 “30년 넘게 신약개발 분야에 몸담아 오면서 대한민국 제약기업이 글로벌에서 신약을 가지고 대등한 경쟁을 해야 한다는 것이 숙원이자 미션이었다”며 “차세대 질환인 섬유증에 대한 글로벌 신약을 만들어 승부하고 싶다”고 강조했다.

한편 지난해 8월 설립된 넥스트젠바이오사이언스는 본사가 위치한 판교에 바이오연구소를, 원자력의학원에 의약화학연구소를 두고 섬유증 치료제 개발에 박차를 가하고 있다.